ژن درمانی: پتانسیل درمان دیابت نوع 1

ژن‌درمانی یکی از موضوعات مورد پژوهش است که برای درمان دیابت نوع ۱ (T1D) امیدبخش به نظر می‌رسد. هرچند هنوز این روش در مراحل ابتدایی بررسی قرار دارد، محققان در حال ارزیابی اثربخشی بلندمدت آن و مقایسه روش‌های مختلف درمانی هستند.

بسیاری از افرادی که به‌تازگی با تشخیص دیابت نوع ۱ مواجه شده‌اند، بلافاصله این سؤال در ذهنشان شکل می‌گیرد: «چه زمانی درمان قطعی برای این بیماری پیدا می‌شود؟» این دغدغه طبیعی است، چراکه دیابت نوع ۱ مزمن و وابسته به انسولین است.

در حالی‌که چشم‌انداز درمان قطعی دیابت برای مدت‌ها به‌نوعی رؤیایی دور از دسترس بوده است، اکنون پژوهشگران بیشتری بر این باورند که ژن‌درمانی می‌تواند به‌زودی همان درمان قطعی‌ای باشد که تاکنون دست‌نیافتنی بوده است. این امیدواری به دلیل پیشرفت‌های نوین در حوزه زیست‌فناوری و مهندسی ژنتیک شکل گرفته است.

ژن‌درمانی چیست؟

ژن‌درمانی حوزه‌ای از پزشکی است که بر اصلاح ژنتیکی سلول‌های انسانی با هدف درمان یا حتی گاهی درمان کامل بیماری تمرکز دارد. در این فرآیند، مواد ژنتیکی آسیب‌دیده یا معیوب در بدن بازسازی یا ترمیم می‌شوند تا عملکرد طبیعی خود را بازیابند.

🍏

اگر به دنبال رژیم متناسب با شرایط خودتان هستید...

اطلاعات این مقاله جنبه آموزشی دارد؛ اما برنامه غذایی هر فرد بهتر است متناسب با شرایط، هدف و نیازهای خودش تنظیم شود.

آشنایی با رژیم تخصصی دکتر روشن‌ضمیر ←

این فناوری پیشرفته هنوز در ایالات متحده در مراحل اولیه آزمایش‌های بالینی برای درمان دیابت قرار دارد. در واقع، بیشتر مطالعات در فاز حیوانی یا مرحله قبل از آزمایش‌های انسانی هستند.

با این حال، ژن‌درمانی قابلیت درمان یا بهبود طیف گسترده‌ای از بیماری‌ها فراتر از دیابت نوع ۱ را دارد، از جمله ایدز، سرطان، فیبروز سیستیک (بیماری‌ای که به ریه‌ها، دستگاه گوارش و دیگر اندام‌ها آسیب می‌زند)، بیماری‌های قلبی و هموفیلی (اختلالی که باعث مشکل در لخته شدن خون می‌شود). این تنوع نشان‌دهنده پتانسیل عظیم این روش است.

در مورد دیابت نوع ۱، ژن‌درمانی ممکن است شامل برنامه‌ریزی مجدد سلول‌های جایگزین برای انجام عملکردی باشد که در حالت طبیعی توسط سلول‌های بتا تولیدکننده انسولین انجام می‌شود. این سلول‌های برنامه‌ریزی‌شده می‌توانند نقش کلیدی در ترشح انسولین ایفا کنند.

اما این سلول‌های جدید به‌گونه‌ای طراحی می‌شوند که با سلول‌های بتای طبیعی تفاوت داشته باشند تا سیستم ایمنی بدن آن‌ها را به‌عنوان سلول‌های بیگانه شناسایی نکرده و نابود نکند؛ چراکه حمله سیستم ایمنی به سلول‌های بتا علت اصلی دیابت نوع ۱ است.

Dmytro Shpynda/EyeEm/Getty Images

آیا ژن‌درمانی برای دیابت نوع ۱ اثربخش است؟

اگرچه ژن‌درمانی هنوز در مراحل اولیه قرار دارد و تنها در قالب آزمایش‌های بالینی اجرا شده است، شواهد علمی از مزایای بالقوه آن روزبه‌روز شفاف‌تر می‌شود. این موضوع نشان می‌دهد که دانشمندان به پیشرفت‌های واقعی در این زمینه دست یافته‌اند.

در یک مطالعه در سال ۲۰۱۸، پژوهشگران سلول‌های آلفا را به گونه‌ای مهندسی کردند که همانند سلول‌های بتا عمل کنند. این دستاورد گامی مهم در جهت جایگزینی عملکرد طبیعی سلول‌های از دست‌رفته بتاست.

در این تحقیق برجسته در ویسکانسین، مشخص شد که با تزریق توالی کوچکی از DNA به وریدهای موش‌های مبتلا به دیابت، سلول‌هایی تولید شدند که انسولین ترشح می‌کردند و سطوح قند خون را تا ۶ هفته به حالت طبیعی بازمی‌گرداندند. نکته مهم اینجاست که این اثر تنها با یک تزریق حاصل شد.

این مطالعه یک نقطه عطف علمی بود، چراکه برای نخستین‌بار اثبات کرد که ژن‌درمانی مبتنی بر DNA می‌تواند پتانسیل درمان دیابت نوع ۱ در انسان را داشته باشد. این یافته‌ها انگیزه زیادی برای ادامه تحقیقات فراهم کرد.

روال این مطالعه چنین بود:

توالی DNA تزریق‌شده افزایش قند خون را در بدن تشخیص می‌داد.
سپس با کمک عنصر پاسخ‌دهنده به گلوکز، DNA تزریق‌شده شروع به تولید انسولین می‌کرد؛ درست همانند سلول‌های بتا در پانکراس سالم.

در حال حاضر، پژوهشگران در تلاش‌اند بازه زمانی بین تزریق‌های DNA درمانی را از ۶ هفته به ۶ ماه افزایش دهند تا در آینده راحتی بیشتری برای افراد مبتلا به دیابت نوع ۱ فراهم شود. این به معنای کاهش نیاز به درمان مداوم و ارتقای کیفیت زندگی بیماران خواهد بود.

با وجود هیجان‌انگیز بودن این دستاوردها، همچنان به تحقیقات بیشتری برای بررسی عملی‌بودن این روش برای افراد نیاز است. در نهایت، امید این است که ناقل‌های AAV (ویروس‌های تغییرشکل‌یافته‌ای که ژن‌ها را منتقل می‌کنند) بتوانند از طریق روشی غیرجراحی و اندوسکوپیک، مستقیماً به پانکراس منتقل شوند. این روش می‌تواند بدون نیاز به جراحی، درمان را هدفمند و کم‌خطر کند.

آیا می‌توان دیابت نوع ۱ را با هدف‌گیری ژن‌ها درمان کرد؟

این نوع ژن‌درمانی‌ها، درمانی یک‌باره و همیشگی نخواهند بود. اما می‌توانند برای افراد مبتلا به دیابت، چندین سال زندگی با قند خون طبیعی بدون نیاز به مصرف انسولین فراهم کنند؛ که همین هم یک تغییر بنیادین در مدیریت بیماری محسوب می‌شود.

اگر آزمایش‌های بعدی روی پستانداران غیرانسانی با موفقیت انجام شوند، آزمایش‌های انسانی نیز ممکن است به‌زودی برای درمان دیابت نوع ۱ آغاز شوند. این مرحله گامی تعیین‌کننده در مسیر انتقال از پژوهش به درمان عملی خواهد بود.

آیا این به معنای درمان قطعی است؟

پاسخ به این سؤال بستگی به تعریف افراد از «درمان» دارد. برخی افراد باور دارند که درمان واقعی یعنی پایان کامل نیاز به انسولین، کنترل قند، و مراجعه به پزشک. برای این گروه، هیچ درمانی جز بازگشت کامل عملکرد طبیعی بدن قابل‌قبول نیست.

اما برخی دیگر معتقدند که اگر ویرایش ژنتیکی تنها چند سال یک‌بار انجام شود، همین نیز نوعی درمان محسوب می‌شود. برای این دسته، کاهش بار ذهنی و جسمی بیماری کافی‌ست.

بسیاری نیز بر این باورند که برای درمان واقعی باید پاسخ خودایمنی که موجب حمله به سلول‌های بتا می‌شود، متوقف گردد. برخی نیز صرفاً به‌دنبال کنترل بهتر قند خون و کاهش استرس ناشی از بیماری هستند و کمتر بر تعریف کلاسیک «درمان» تأکید دارند.

ویرایش ژن چیست؟

یکی از روش‌های بالقوه برای درمان یک‌باره، ویرایش ژن است که با ژن‌درمانی تفاوت اندکی دارد. این رویکرد نه‌تنها عملکرد سلول را تغییر می‌دهد، بلکه مستقیماً به ساختار DNA بدن انسان وارد می‌شود.

ایده ویرایش ژن این است که DNA بدن را طوری بازنویسی کنیم که ریشه حمله خودایمنی که منجر به تخریب سلول‌های بتا و بروز دیابت نوع ۱ می‌شود، از بین برود. به این ترتیب، پیشگیری از وقوع بیماری از مبنا ممکن خواهد شد.

دو شرکت مشهور به‌نام‌های CRISPR Therapeutics و ViaCyte (که در زمینه پزشکی ترمیمی فعالیت دارد)، سال‌هاست در حال همکاری برای استفاده از ویرایش ژن هستند. هدف آن‌ها تولید سلول‌های جزیره‌ای انسولین‌ساز، کپسوله‌کردن آن‌ها و کاشت در بدن انسان است. این کپسوله‌سازی، سلول‌ها را از حمله سیستم ایمنی محافظت می‌کند.

تمرکز اصلی ویرایش ژن، حذف بخش‌های معیوب DNA برای جلوگیری از بروز بیماری‌هایی مانند دیابت است. همچنین، برای بیماران موجود، این روش به توقف حمله مستمر به سلول‌های بتا کمک می‌کند.

در همکاری CRISPR و ViaCyte، سلول‌های انسولین‌ساز به‌گونه‌ای تولید شده‌اند که بتوانند از حمله سیستم ایمنی در امان بمانند. این فناوری در حال تکامل است و پتانسیل‌های زیادی برای درمان دیابت دارد.

علاوه بر این، یک مطالعه قدیمی نیز نشان می‌دهد که ممکن است روزی با استفاده از ویرایش ژنتیکی، درمان واقعی برای دیابت نوع ۱ امکان‌پذیر شود. این موضوع نقطه امیدی برای آینده درمان‌های پایدار است.

جمع‌بندی

ژن‌درمانی و ویرایش ژن هر دو امیدهای بزرگی برای افرادی هستند که با دیابت نوع ۱ زندگی می‌کنند و آرزوی روزی را دارند که بدون انسولین یا داروهای سرکوب‌کننده سیستم ایمنی به زندگی ادامه دهند. این فناوری‌ها نه‌تنها امکان کنترل بهتر بیماری را فراهم می‌کنند، بلکه مسیر را برای درمان‌های بلندمدت یا حتی دائمی هموار می‌سازند.

پژوهش‌ها در زمینه ژن‌درمانی ادامه دارد و هدف آن است که سلول‌هایی در بدن بازبرنامه‌ریزی شوند که توانایی تولید انسولین داشته باشند، بدون آنکه سیستم ایمنی بدن آن‌ها را از بین ببرد. در صورت موفقیت، این روش‌ها می‌توانند انقلابی در درمان دیابت نوع ۱ ایجاد کنند.

واحد محتوای علمی rdiet.ir

گردآوری، ترجمه و تدوین محتوای علمی در حوزه سلامت عمومی

تمام مقالات توسط دکتر فرزاد روشن‌ضمیر بازبینی علمی می‌شوند.

اگر از رژیم‌های تکراری نتیجه نگرفته‌اید، فقط یک دوره با دکتر روشن ضمیر داشته باشید. هزینه رژیم طبق تعرفه ویزیت دکتری تخصصی در علوم پایه (PHD) پروانه‌دار در سال 1405، 357 هزارو 700 تومان می باشد.

جهت ارتباط در پیام‌رسان‌ها به شماره زیر پیام دهید

09304881654

برای دریافت آموزش‌های روزانه عضو کانال بله شوید: